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学术前瞻:创新型mRNA递送技术将引领基因治疗领域新一轮风潮

2021-01-13 10:45
动脉网
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经过多年来的技术积累,基因治疗产业已经逐步走向成熟,引领着生物医药的第三次产业革命。但在这一领域中,递送策略一直是困扰行业发展的重要瓶颈之一。2020年,因在CRISPR领域的卓越贡献而获得诺贝尔奖的Jennifer Doudna也曾感叹“递送可能仍然是体细胞基因编辑的最大瓶颈”。

近日,Nature Biomedical Engineering和Nature Biotechnology接连发文,均指向一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体(virus-like particle, VLP)递送技术,在这两篇研究报道中,都是递送的CRISPR/Cas9 mRNA,分别在湿性年龄相关黄斑变性和疱疹性基质性角膜炎小鼠模型中展现了治疗潜力。

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VLP-mRNA递送技术是由上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授团队和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任团队合作开发的全球首创的基因治疗递送载体技术。此前,该团队还基于这项核心VLP-mRNA递送技术开发了针对此次新冠病毒的mRNA疫苗,并发表了当时首个mRNA新冠候选疫苗的动物数据。

VLP-mRNA具有解决体细胞基因治疗(包括基因编辑等)的递送技术瓶颈的强大潜力,由蔡宇伽教授作为联合创始人的本导基因基于这项技术目前已经创建了BDmRNA技术平台,并针对各类适应症建立了广泛的研发管线,包括基于VLP-mRNA的基因治疗策略和疫苗等,旨在推进这一技术的临床转化。去年6月,这家成立于2018年的新锐公司已经完成了千万级pre-A轮融资。

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BDmRNA技术平台研发管线

mRNA技术:新冠疫情下冉冉升起的新型策略

整个基因治疗产业经过多年的发展至今,已经与最初的定义有所不同,逐步形成了多个细分领域(例如,根据基因修饰层面不同可以分为基于DNA的基因治疗和基于RNA的基因治疗),并且涌现了多层次的代表产品。

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其中,基于mRNA开发新的预防和治疗方法在过去几年中越来越受到人们的关注,其极具吸引力的两个应用方向中,一个是用作癌症和病毒感染疾病的mRNA疫苗,另一个是针对不可靶向基因病的治疗;根据以上发表的两项研究,其在基因编辑基因治疗领域也将大有作为;具体应用领域主要包括传染病疫苗、肿瘤免疫疗法(癌症疫苗)、治疗性蛋白质替代疗法和遗传疾病治疗。

针对此次的新冠病毒,基于mRNA技术更是极具先发优势的开发出了疫苗候选产品,说其是目前生物药创新技术中最受关注的一个细分领域我想也不为过。

新冠或许造就了mRNA技术更广泛的为人所知的契机,但事实上这一领域的前景,在更早的时候就已被资本所青睐,自2015年以来,三家具有代表性的mRNA治疗公司——Moderna Therapeutics、BioNtech和CureVac——总共吸引了28亿美元的私人投资,并屡次传下生物技术行业的融资神话,目前,这三家公司都已经在纳斯达克上市。

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